SS-31 (Elamipretide)

Longevity & Zellschutz Evidenz B

Tetrapeptid, das Cardiolipin an der inneren Mitochondrienmembran bindet, seit 2025 zugelassen

Auch bekannt als: SS-31 · Elamipretide · FORZINITY · MTP-131 · Bendavia · Szeto-Schiller-Peptid 31 · D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2

Kurzfassung

SS-31 ist ein synthetisches Tetrapeptid, das sich an Cardiolipin in der inneren Mitochondrienmembran anlagert und dort den Elektronentransport stabilisiert. In Tiermodellen verbessert es Mitochondrienfunktion und Belastungstoleranz. Die entscheidende randomisierte Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie mit 218 Teilnehmern verfehlte beide primären Endpunkte. Für das Barth-Syndrom ist es 2025 in den USA beschleunigt zugelassen worden, auf Basis der Knie-Extensor-Kraft aus der offenen Verlängerungsphase. In der EU besteht keine Zulassung.

Aminosäuren: 4
Masse: 639,8 g/mol
Zielstruktur: Cardiolipin an der inneren Mitochondrienmembran
Tmax nach subkutaner Gabe: 0,5 bis 1 Stunde
Bioverfügbarkeit subkutan: etwa 92 Prozent
Halbwertszeit Mensch: im Label nicht angegeben
Zulassung: USA 2025, Barth-Syndrom, beschleunigt
Phase-3-Studie bei Mitochondriopathie: verfehlt beide primären Endpunkte

Dieser Beitrag sammelt den öffentlich zugänglichen Forschungsstand zu einer Substanz. Er beschreibt, was in Studien untersucht wurde, und nicht, was jemand tun sollte.

Die genannten Mengen, Wege und Zeiträume sind Protokolle aus publizierten Studien (Zellkultur, Tiermodell oder klinische Prüfung unter Aufsicht). Sie sind ausdrücklich keine Anwendungsempfehlung, keine Dosierungsanleitung und nicht auf den Menschen übertragbar.

Sehr viele der hier beschriebenen Peptide sind in Deutschland nicht als Arzneimittel zugelassen. Ein Teil steht auf der Verbotsliste des AntiDopG; Erwerb, Besitz und Weitergabe können strafbar sein. Die Einordnung steht in jedem Beitrag unter „Rechtslage“ — sie ist eine Recherche-Zusammenfassung und keine Rechtsberatung.

Zu Risiken und Nebenwirkungen am Menschen liegen für die meisten dieser Stoffe nur Einzelfallberichte vor. Wer gesundheitliche Fragen hat, wendet sich an eine Ärztin, einen Arzt oder eine Apotheke. Bei akuten Beschwerden: 112.

Falls dich ein Stoff fachlich interessiert: Die sinnvolle nächste Frage lautet „Was ist eigentlich offen?“ Genau dafür gibt es in jedem Beitrag den Abschnitt zu Wissenslücken.

01

Was der Stoff ist

Klasse: Synthetisches Tetrapeptid, aufgebaut aus ungewöhnlichen Aminosäuren, mitochondria-gerichtet und zellgängig
Sequenz: D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2, wobei Dmt für 2′,6′-Dimethyltyrosin steht
Summenformel: C₃₂H₄₉N₉O₅
Molare Masse: 639,8 g/mol
CAS-Nummer: 736992-21-5
Herkunft: SS-31 gehört zur Klasse der Szeto-Schiller-Peptide und wurde in den 2000er Jahren am Weill Cornell Medical College entwickelt, um Wirkstoffe gezielt in Mitochondrien zu bringen. Die Besonderheit liegt in drei Eigenschaften: eine positiv geladene Aminosäure für die Anreicherung an der inneren Membran, ein Dimethyltyrosin als Radikalfänger und der Aminosäurebaustein D-Arg, der das Peptid gegen Abbau schützt. Verwandte Peptide wie SS-20 haben andere Eigenschaften und werden in Studien als Vergleich herangezogen.

02

Wirkmechanismus

Was im molekularen Versuch passiert. Jede Zeile nennt die Zielstruktur und die Belege.

Cardiolipin an der inneren Mitochondrienmembran2,3,1

Bindung hoch, strukturell beschrieben

Cardiolipin ist ein Membranfett, das die Atmungskettenkomplexe zusammenhält und für den Elektronentransport gebraucht wird. SS-31 reichert sich durch seine positive Ladung an der inneren Membran an und bindet dort an Cardiolipin. In isolierten Mitochondrien verhinderte die Bindung den Verlust von Cardiolipin und den Ausstrom von Cytochrom c, was als Schutz vor Zelluntergang gedeutet wird.
Cytochrom-c-Cardiolipin-Komplex3,5

Modulator

Die Bindung an den Komplex aus Cytochrom c und Cardiolipin soll den Elektronentransport aufrechterhalten und die Bildung reaktiver Sauerstoffspezies verringern. Diese Arbeiten stammen aus der Entwicklerforschung und nutzen isolierte Mitochondrien und Zellkultur.
Reaktive Sauerstoffspezies5,1

Spender schwach, durch die Dimethyltyrosin-Gruppe

Dimethyltyrosin kann Radikale abfangen. In Zellversuchen ist diese Wirkung beschrieben, ihre Größenordnung wird aber als gering eingeschätzt, verglichen mit der Bedeutung der Cardiolipin-Bindung. Struktur-Wirkungs-Arbeiten zeigen, dass die Wirkungen der Peptidklasse nicht allein über diesen Weg laufen.
Lipiddoppelschichten und Oberflächenladung4

Bindung

Eine unabhängige Arbeit zeigt, dass SS-31 sich an Lipiddoppelschichten anlagert und dabei die elektrostatische Oberflächenladung verändert. Das ist ein Mechanismus, der über eine reine Cardiolipin-Bindung hinausgeht und die Deutung als reines Radikalfängermolekül infrage stellt.
Aufnahme von ADP über den Adeninnukleotid-Translokator6

Modulator

In Mitochondrien alter Mäuse verbesserte SS-31 die Empfindlichkeit gegenüber ADP, indem es die Aufnahme über den Adeninnukleotid-Translokator erhöhte. Der Befund erklärt, warum die Atmung auch ohne Änderung der Komplexaktivität zunehmen kann. Untersuchungen an Nagern und isolierten Organellen, nicht am Menschen.
Zytoskelett und Kardiomyozytenstruktur10

unklar

In Tiermodellen mit Herzinsuffizienz wurden Veränderungen der Sarkomerstruktur und des Zytoskeletts beschrieben. Ob das eine eigene Wirkung ist oder eine Folge der verbesserten Energiebereitstellung, ist nicht entschieden.

03

Was belegt ist und wie gut

Jede Aussage mit Evidenzstufe und Bewertung. „Anerkannt“ heißt: von der Fachwelt getragen. „Spekulativ“ heißt: es gibt eine Hypothese, aber keine belastbare Prüfung.

Evidenz B

Für das Barth-Syndrom liegt eine beschleunigte Zulassung mit verpflichtender Bestätigungsstudie vor. Die randomisierten Studien bei primärer mitochondrialer Myopathie verfehlten ihre primären Endpunkte. Die Zulassung stützt sich auf einen Surrogatmarker aus einer offenen Verlängerungsphase mit acht auswertbaren Teilnehmern.

Warum nicht höher: Die belastbarste randomisierte Studie an der größten Population war negativ: 218 Teilnehmer, beide primären Endpunkte verfehlt, ohne jede Tendenz. Die Zulassung beruht auf einem Surrogatmarker aus einem offenen Studienteil mit sehr kleiner Fallzahl. Für alle anderen Anwendungen, etwa Belastungstoleranz, Sarkopenie oder Alternsprozesse, gibt es keine Zulassung und keine positive randomisierte Studie mit einem Funktionsendpunkt.

SS-31 bindet Cardiolipin an der inneren Mitochondrienmembran und stabilisiert dort den Elektronentransport.2,3,4

Evidenz C anerkannt · Mechanistisch in isolierten Mitochondrien und in Zellkultur belegt, überwiegend aus der Entwicklerforschung. Die Bindung an Lipiddoppelschichten ist auch unabhängig beschrieben.
In isolierten Mitochondrien und in Zellmodellen verringert SS-31 den Zelluntergang nach Sauerstoffmangel und Wiederaufnahme der Durchblutung.1,2

Evidenz C plausibel · In-vitro- und Organell-Arbeiten mit klaren Effekten. Ein solcher Befund sagt nichts über den Nutzen in einem vollständigen Organismus.
In mehreren Tiermodellen verbessert SS-31 die Mitochondrienfunktion im Herzmuskel und im Skelettmuskel.9,10,7,8

Evidenz C plausibel · Modelle an Ratte, Hund und Maus, unter anderem Ischämie und Wiederaufnahme der Durchblutung, mikroembolische Herzinsuffizienz und gealterte Mäuse. Die Befunde sind konsistent, stammen aber teilweise aus der Entwicklerforschung.
In gealterten Mäusen verbessert SS-31 die mitochondriale Energiebereitstellung und die Laufleistung innerhalb kurzer Zeit.7,8

Evidenz C plausibel · Zwei Arbeiten aus unabhängigen akademischen Gruppen mit akuter Gabe an alten Mäusen. Ein Tiermodell mit einem Surrogatendpunkt, kein Beleg für einen Nutzen beim Menschen.
Bei primärer mitochondrialer Myopathie verfehlte SS-31 in einer Phase-3-Studie mit 218 Teilnehmern beide primären Endpunkte.14

Evidenz A widerlegt · Randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, 24 Wochen, 40 mg täglich subkutan. Sechs-Minuten-Gehstrecke minus 3,2 Meter gegenüber Placebo, Ermüdungsscore minus 0,07 Punkte. Die Autoren stufen die Arbeit selbst als Klasse-I-Beleg gegen eine Wirkung ein.
Bei Barth-Syndrom verfehlte SS-31 in einer randomisierten Crossover-Studie beide primären Endpunkte.16

Evidenz B anerkannt · Zwölf Teilnehmer, 40 mg täglich subkutan über zwölf Wochen. Weder die Gehstrecke noch der Beschwerdescore waren unter Verum besser als unter Placebo. Diese Studie liegt der späteren Zulassung zugrunde und war im randomisierten Teil negativ.
In der offenen Verlängerungsphase derselben Barth-Syndrom-Studie stieg die Knie-Extensor-Kraft über 168 Wochen an, ebenso die Gehstrecke.17

Evidenz C plausibel · Offene, einarmige Verlängerung ohne Kontrollgruppe, acht auswertbare Teilnehmer bei Woche 168. Ohne Vergleichsgruppe lässt sich der Verlauf nicht von natürlicher Schwankung, Übungseffekt oder Erwartung trennen. Die amerikanische Behörde hat diese Kraftmessung dennoch als Surrogatmarker akzeptiert.
SS-31 ist in den USA seit September 2025 beschleunigt zugelassen, für Barth-Syndrom bei einem Gewicht ab 30 Kilogramm.24,23

Evidenz A anerkannt · Zulassung der amerikanischen Behörde vom 19. September 2025 als subkutane Injektion, Markenname Forzinity. Grundlage ist die Verbesserung der Knie-Extensor-Kraft als intermediärer klinischer Endpunkt. Eine Bestätigungsstudie ist verpflichtend, und die Zulassung kann zurückgenommen werden, wenn der klinische Nutzen nicht bestätigt wird.
Bei geografischer Atrophie der Netzhaut verfehlte SS-31 in einer randomisierten Phase-2-Studie die primären Endpunkte.20

Evidenz B anerkannt · Randomisierte Studie mit 176 Teilnehmern. Sehschärfe und Fläche der Atrophie verbesserten sich nicht. Ein einzelner Strukturparameter veränderte sich günstig, was als Hypothesengenerierung zu werten ist.
Bei der Leberschen hereditären Optikusneuropathie verfehlte eine augentropfenbasierte Zubereitung den primären Endpunkt.21

Evidenz B anerkannt · Randomisierte Studie mit zwölf Teilnehmern. Die Sehschärfe verbesserte sich nicht. Für diese Anwendung existiert kein Zulassungsverfahren.
Beim Herzinfarkt mit perkutaner Koronarintervention verringerte intravenöses SS-31 den Schaden nicht.19

Evidenz B anerkannt · Randomisierte Phase-2a-Studie mit 300 Teilnehmern. Die Fläche unter der Kurve des Herzschadensmarkers unterschied sich nicht zwischen den Gruppen. Erneut ein negatives Ergebnis bei einem kardialen Endpunkt.
In einer kleinen randomisierten Studie an älteren Erwachsenen verbesserte eine Einzeldosis die ATP-Bildung im Skelettmuskel messbar, nicht aber die Ermüdungsresistenz.22

Evidenz C plausibel · 39 Teilnehmer, Muskeluntersuchung mit Magnetresonanzspektroskopie. Ein biochemischer Parameter verbesserte sich, ein funktioneller nicht. Nach sieben Tagen war kein Effekt mehr messbar.
Für die in der EU beantragte oder erteilte Zulassung gibt es keine Grundlage: In der Europäischen Union besteht keine Zulassung.27,28

Evidenz B anerkannt · Es liegen zwei Ausweisungen als Arzneimittel für seltene Leiden vor, eine für Barth-Syndrom und eine für ein mitochondriales Depletionssyndrom. Ein Zulassungsantrag ist öffentlich nicht belegt. Die Zulassung von 2025 gilt nur für die USA.

04

Studien am Menschen

Was am Menschen tatsächlich gemessen wurde. Tierstudien stehen bewusst nicht hier, sondern im Abschnitt zur Evidenz.

MMPOWER-3

Phase 3, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert 2023 14

Population: 218 Erwachsene und Jugendliche mit genetisch bestätigter primärer mitochondrialer Myopathie, mittleres Alter 45,6 Jahre · n = 218
Endpunkte: Sechs-Minuten-Gehstrecke und Gesamtermüdungsscore nach 24 Wochen
Ergebnis: Beide primären Endpunkte verfehlt. Der Unterschied zur Placebogruppe betrug minus 3,2 Meter auf der Gehstrecke und minus 0,07 Punkte beim Ermüdungsscore. Die Autoren bewerten die Arbeit selbst als starken Beleg dafür, dass die Behandlung diese Endpunkte nicht verbessert. Vertragen wurde der Stoff gut.

Nachanalyse von MMPOWER-3 nach Genotyp

2024 15

Population: Teilgruppe mit Veränderungen im Zellkern-Erbgut, 59 Teilnehmer
Endpunkte: Sechs-Minuten-Gehstrecke, nachträglich gebildete Untergruppe
Ergebnis: In dieser Untergruppe verbesserte sich die Gehstrecke um etwa 25 Meter. Nachträglich gebildete Untergruppen aus einer negativen Studie können eine Hypothese begründen, aber keine Wirksamkeit belegen. Die Arbeit wird in der Diskussion häufig als positiver Befund zitiert, obwohl die Hauptstudie negativ war.

TAZPOWER und offene Verlängerung bei Barth-Syndrom

Phase 2/3, randomisierter Crossover mit anschließender offener Verlängerung 2021 16,17

Population: Zwölf männliche Patienten mit genetisch bestätigtem Barth-Syndrom, 12 bis 35 Jahre · n = 12
Endpunkte: Sechs-Minuten-Gehstrecke und Beschwerdescore im randomisierten Teil, danach Sicherheit und Verlauf
Ergebnis: Im randomisierten Teil war der Stoff Placebo nicht überlegen. In der offenen Verlängerung stieg die Gehstrecke nach 36 Wochen um etwa 96 Meter. Ohne Kontrollgruppe ist dieser Verlauf nicht als Wirksamkeitsnachweis zu werten. Auf dieser Grundlage wurde 2025 zugelassen.

Vergleich mit natürlichem Verlauf bei Barth-Syndrom

2022 18

Population: Patienten aus einer Verlaufsbeobachtung im Vergleich zu behandelten Patienten
Endpunkte: Kraft- und Funktionsparameter im Vergleich zur unbehandelten Verlaufsgruppe
Ergebnis: Der Vergleich mit historischen Verlaufsdaten sollte den fehlenden Kontrollarm ersetzen. Solche Vergleiche sind anfällig für Störfaktoren, weil sich Behandlung, Begleittherapie und Erfassung zwischen den Gruppen unterscheiden. Die amerikanische Behörde hat diesen Ersatz nicht als ausreichend akzeptiert.

MMPOWER, Dosissteigerung bei Erwachsenen

Phase 1/2, randomisiert 2018 12

Population: Erwachsene mit primärer mitochondrialer Myopathie · n = 36
Endpunkte: Sechs-Minuten-Gehstrecke, Verträglichkeit
Ergebnis: Die Gehstrecke verbesserte sich um 64,5 Meter gegenüber 20,4 Metern unter Placebo, ohne statistische Signifikanz. Nach Anpassung an Ausgangswerte ergab sich ein signifikanter Unterschied. Die Studie war zu klein und die Auswertung nachträglich angepasst.

MMPOWER-2, Crossover bei Erwachsenen

Phase 2, randomisiert, doppelblind, Crossover 2020 13

Population: Erwachsene mit primärer mitochondrialer Myopathie · n = 30
Endpunkte: Sechs-Minuten-Gehstrecke
Ergebnis: Plus 19,8 Meter mit einem Konfidenzintervall von minus 2,8 bis plus 42,5 und einem p-Wert von 0,08. Der primäre Endpunkt wurde formal verfehlt. Ein Trend dieser Größe bei 30 Teilnehmern trägt keine Zulassung.

EMBRACE-STEMI bei akutem Herzinfarkt

Phase 2a, randomisiert, placebokontrolliert 2016 19

Population: Patienten mit akutem Herzinfarkt und perkutaner Koronarintervention · n = 300
Endpunkte: Freisetzung des Herzschadensmarkers Kreatinkinase-MB
Ergebnis: Kein Unterschied zwischen den Gruppen. Ein negatives Ergebnis an einem kardialen Endpunkt bei ausreichender Fallzahl.

Herzinsuffizienz-Programm (PROGRESS-HF)

Phase 2 2017 29

Population: Patienten mit Herzinsuffizienz · n = 308
Endpunkte: Herzinsuffizienzmarker NT-proBNP
Ergebnis: Die Studie wurde abgeschlossen, aber es wurden keine Ergebnisse in der Studienregistrierung veröffentlicht. Ein abgeschlossenes Programm ohne veröffentlichte Ergebnisse ist eine Lücke, kein Beleg.

ReCLAIM-2 bei geografischer Atrophie

Phase 2, randomisiert 2025 20

Population: Patienten mit altersbedingter Makuladegeneration und geografischer Atrophie · n = 176
Endpunkte: Sehschärfe und Fläche der Atrophie
Ergebnis: Beide primären Endpunkte verfehlt. Ein einzelner Strukturparameter verbesserte sich. Eine größere Teilgruppe erreichte einen Sehschärfengewinn, was als Hinweis für weitere Studien gilt, aber keinen Wirksamkeitsnachweis darstellt.

nuPOWER bei mitochondrialem Depletionssyndrom

Phase 3 2024 30

Population: Patienten mit myopathischem mitochondrialem Depletionssyndrom · n = 102
Endpunkte: Funktionelle Endpunkte, geplant als Grundlage einer weiteren Zulassung
Ergebnis: Die Studie wurde abgeschlossen, aber es liegen weder Ergebnisse in der Studienregistrierung noch eine Ergebnisveröffentlichung vor. Ein Gesamtergebnis zugunsten des Stoffs ist damit nicht belegt.

Bestätigungsstudie nach der Zulassung

Phase 3b/4, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert 2026 31

Population: Patienten mit Barth-Syndrom, geplant 48 Teilnehmer
Endpunkte: Bestätigung des klinischen Nutzens der Kraftverbesserung über 72 Wochen
Ergebnis: Die amerikanische Behörde hat diese Studie als Bedingung der beschleunigten Zulassung verlangt. Sie hat 2026 begonnen und noch keine Ergebnisse. Bis dahin steht der Nutzen der zugelassenen Anwendung formal nicht fest.

05

Pharmakokinetik

Was der Körper mit dem Stoff macht: Aufnahme, Verteilung, Abbau.

Halbwertszeit: Im zugelassenen Label wird keine Halbwertszeit angegeben. Das ist bemerkenswert für ein zugelassenes Arzneimittel und eine echte Wissenslücke. Indirekte Anhaltspunkte: Nach einer vierstündigen Infusion war der Stoff 24 Stunden später nicht mehr nachweisbar, und in einer Studie an älteren Erwachsenen war der Effekt auf die ATP-Bildung am Tag 7 nicht mehr vorhanden.
Aufnahme / Bioverfügbarkeit: Die absolute Bioverfügbarkeit nach subkutaner Gabe liegt nach Herstellerangaben bei etwa 92 Prozent. Gemessen wurden vergleichbare Werte nach Injektion in Oberschenkel und Bauch.
Spitzenkonzentration: Nach subkutaner Gabe werden Höchstspiegel nach 0,5 bis 1 Stunde erreicht. Die Aufnahme aus dem Unterhautfettgewebe ist damit schnell.
Abbau: Der Abbau erfolgt durch schrittweisen Abbau vom Ende der Aminosäurekette her zu einem Tripeptid und einem Dipeptid. Beide Abbauprodukte sind nach Herstellerangaben nicht pharmakologisch aktiv. Der Schutz durch die D-Aminosäure verhindert also keinen Abbau, verlangsamt ihn aber.
Ausscheidung: Die Ausscheidung erfolgt über die Niere; nach 48 Stunden sind Stoff und Abbauprodukte nach Herstellerangaben nahezu vollständig wiedergefunden. Bei eingeschränkter Nierenfunktion steigt die Exposition deutlich an, und bei stark eingeschränkter Funktion wird die Dosis im Label halbiert.

Die Exposition steigt zwischen 2 und 80 mg proportional zur Dosis, mit geringer Anreicherung bei täglicher Gabe. Die Verteilung entspricht dem Körperwasser, die Eiweißbindung ist mit etwa 39 Prozent niedrig. Für ein Peptid ist das eine ungewöhnlich vollständige Pharmakokinetik, die aber keinen Rückschluss darauf erlaubt, wie viel des Stoffs tatsächlich in Mitochondrien ankommt. Diese Aufnahme ist am Menschen nie gemessen worden.

06 keine Anwendungsempfehlung

Protokolle aus der Literatur

Diese Angaben beschreiben, wie in einer bestimmten Studie dosiert wurde. Sie sind der Grund, warum im Umlauf Zahlen kursieren, und ausdrücklich kein Vorschlag für irgendetwas.

40 mg einmal täglich subkutan Mensch, zugelassene Anwendung bei Barth-Syndrom ab 30 kg Körpergewicht Zweck: Verbesserung der Muskelkraft, Endpunkt Knie-Extensor-Kraft 23

40 mg einmal täglich über 24 Wochen subkutan Mensch, Phase-3-Studie mit 218 Teilnehmern mit primärer mitochondrialer Myopathie Zweck: Prüfung von Gehstrecke und Ermüdungsscore 14

40 mg einmal täglich über 12 Wochen, danach offene Verlängerung bis Woche 168 subkutan Mensch, randomisierter Crossover mit 12 Patienten mit Barth-Syndrom und offene Verlängerung Zweck: Prüfung von Gehstrecke, Beschwerdescore und langfristiger Sicherheit 16,17

0,25 mg/kg/h über eine Stunde an drei aufeinanderfolgenden Tagen intravenös Mensch, randomisierte Dosissteigerungsstudie mit 36 Erwachsenen mit mitochondrialer Myopathie Zweck: Prüfung von Verträglichkeit und Gehstrecke 12

Keine Dosisangabe in der zugänglichen Zusammenfassung intravenös Mensch, Phase-2a-Studie mit 300 Patienten mit akutem Herzinfarkt Zweck: Prüfung der Infarktgröße über den Schadensmarker 19

Einzeldosis intravenös Mensch, randomisierte Studie mit 39 älteren Erwachsenen, Muskeluntersuchung mit Magnetresonanzspektroskopie Zweck: Messung der mitochondrialen ATP-Bildung und der Ermüdungsresistenz 22

3 mg/kg intraperitoneal beziehungsweise 0,5 mg/kg subkutan subkutan Ratte und Hund, Infarktmodell und mikroembolische Herzinsuffizienz über drei Monate Zweck: Prüfung von Infarktgröße, Pumpfunktion und Skelettmuskelfasern 9,10,11

Dosisangaben aus Tierstudien lassen sich nicht auf Menschen umrechnen. Wer das versucht, ignoriert Unterschiede in Stoffwechsel, Aufnahme und Empfindlichkeit.

07

Handhabung im Labor

Umgang mit der Substanz, nicht mit dem Menschen: ansetzen, lagern, typische Fehler.

Rekonstitution: Das zugelassene Fertigprodukt ist eine gebrauchsfertige Injektionslösung und wird nicht angesetzt. Forschungsmaterial liegt als Lyophilisat vor und wird mit sterilem Wasser oder physiologischer Kochsalzlösung gelöst. Für eine Anwendung am Menschen ist die Zubereitung aus Forschungsmaterial arzneimittelrechtlich nicht zulässig, weil das zugelassene Produkt existiert.
Lagerung: Das zugelassene Produkt wird nach Herstellerangaben gekühlt gelagert. Für Forschungslyophilisat gilt die übliche Lagerung tiefgekühlt und trocken. Eine veröffentlichte Stabilitätsstudie für selbst angesetzte Lösungen existiert nicht.
Lösungsmittel: Wasser oder physiologische Kochsalzlösung. Die zugelassene Lösung enthält Benzylalkohol als Konservierungsmittel, weshalb sie bei Neugeborenen kontraindiziert ist. Diese Angabe steht ausdrücklich im Label.
Auftauen: Für die zugelassene Lösung nicht vorgesehen. Bei Forschungsmaterial ist wiederholtes Frieren und Auftauen zu vermeiden, ohne dass für dieses Peptid ein Zahlenwert veröffentlicht wäre.

Grundregeln für den Umgang

Für Arbeiten mit der zugelassenen Lösung die Herstellerangaben und das Label verwenden, nicht Angaben aus älteren Forschungspublikationen.
Peptidkonzentration und Inkubationsdauer im Versuchsprotokoll angeben, weil sich Dosisangaben zwischen den Arbeiten unterscheiden.
Zwischen SS-31 und verwandten Peptiden wie SS-20 unterscheiden. Studien vergleichen beide, und die Wirkungen sind nicht identisch.
Bei Injektionen in Tiermodellen die Injektionsstelle dokumentieren, weil Reaktionen an der Einstichstelle im Menschen die häufigste Nebenwirkung sind.

Typische Fehler

Die Zulassung wird mit einem Wirksamkeitsnachweis verwechselt. Die Zulassung für Barth-Syndrom ist beschleunigt erteilt worden, auf Basis eines Surrogatmarkers aus einem offenen Studienteil. Die Behörde verlangt ausdrücklich eine Bestätigungsstudie und behält sich den Widerruf vor. Wer aus der Zulassung einen belegten klinischen Nutzen ableitet, überliest diesen Vorbehalt.
Die negative Phase-3-Studie wird mit Verweis auf eine Untergruppenanalyse relativiert. Die Nachanalyse nach Genotyp lieferte einen positiven Befund in einer nachträglich gebildeten Untergruppe. Eine solche Analyse kann eine Hypothese begründen, aber eine negative Hauptstudie nicht umkehren.
Der Verlauf in der offenen Verlängerung wird als Wirkung gelesen. Ohne Kontrollgruppe lassen sich natürlicher Verlauf, Übungseffekt, Begleittherapie und Erwartung nicht trennen. Acht auswertbare Teilnehmer nach 168 Wochen sind zudem eine sehr kleine Grundlage.
Die Ergebnisse bei Barth-Syndrom werden auf andere Anwendungen übertragen. Für Belastungstoleranz, Sarkopenie, Alternsprozesse oder allgemeine Erschöpfung gibt es keine positive randomisierte Studie mit einem Funktionsendpunkt. Die Zulassung gilt ausschließlich für Barth-Syndrom ab 30 Kilogramm Körpergewicht.
Die Tierdaten werden als Beleg für den Menschen gelesen. Die Effekte in gealterten Mäusen sind deutlich und schnell, aber die Übertragung auf den Menschen ist bei diesem Stoff mehrfach geprüft und mehrfach gescheitert.
Bei einer zugelassenen Substanz wird die Produktqualität als selbstverständlich angenommen. Das ist für das zugelassene Produkt berechtigt, nicht aber für Forschungsmaterial aus anderen Quellen, das unter demselben Namen verkauft wird.
Der Name der Substanz führt in die Irre. Unter SS-31, MTP-131, Bendavia und Elamipretide ist dieselbe Chemie gemeint, aber die Literatur verteilt sich über zwanzig Jahre und mehrere Codes. Wer nur unter einem Namen sucht, findet die negativen Studien nicht und hält die Datenlage für besser, als sie ist.
Die Ergebnisse bei einem seltenen, genetisch klar definierten Defekt der Cardiolipin-Bildung werden als Beweis für die Cardiolipin-Theorie insgesamt gelesen. Beim Barth-Syndrom ist Cardiolipin der eigentliche Krankheitsmechanismus. Bei anderen Erkrankungen ist Cardiolipin nur ein Baustein unter vielen, und die Übertragung ist damit nicht selbstverständlich.

08

Sicherheit

Für die zugelassene Anwendung gibt es Sicherheitsdaten aus kleinen Studien. Häufigste Nebenwirkung sind Reaktionen an der Einstichstelle, dazu besteht ein Risiko für Überempfindlichkeitsreaktionen.

Was in Studien als unerwünschte Wirkung berichtet wurde

gravierend Evidenz B Belege: forzinity-label

Das Label enthält eine Warnung zu Überempfindlichkeitsreaktionen, die von Hautausschlag und Ekzem bis zu schweren Verläufen reichen und Minuten bis Monate nach der Gabe auftreten können. Bei schwerer Überempfindlichkeit ist das Produkt kontraindiziert. Eine erneute Gabe nach einer Reaktion wurde nicht systematisch untersucht.
gravierend Evidenz B Belege: forzinity-label

Die zugelassene Lösung enthält Benzylalkohol und ist bei Neugeborenen kontraindiziert. Bei Frühgeborenen und Neugeborenen mit niedrigem Geburtsgewicht sind nach intravenöser Gabe benzylalkoholhaltiger Arzneimittel schwere und tödliche Verläufe mit Stoffwechselentgleisung und neurologischen Schäden berichtet worden. Die Zubereitung ist nicht zur intravenösen Anwendung zugelassen.

relevant Evidenz B Belege: forzinity-label

Im zugelassenen Label werden Reaktionen an der Einstichstelle als häufigste Nebenwirkung genannt. In der kleinen Barth-Syndrom-Studie mit zwölf Teilnehmern berichteten alle Behandelten über lokale Reaktionen gegenüber acht von zwölf unter Placebo. Rötung, Verhärtung, Juckreiz, Schmerz, Bluterguss und Nesselsucht traten unter Verum häufiger auf.
relevant Evidenz B Belege: forzinity-label, roshanravan-2021

Für eine Anwendung bei gesunden Menschen ohne Barth-Syndrom existiert keine Sicherheitsbewertung und keine Zulassung. Die verfügbaren Sicherheitsdaten stammen aus Studien an Patienten mit schweren mitochondrialen Erkrankungen und aus Infusionsstudien an älteren Erwachsenen mit kurzer Beobachtungsdauer.

Hinweis Evidenz D Belege: forzinity-label

In der kleinen Barth-Syndrom-Studie wurde eine vorübergehende Zunahme bestimmter weißer Blutkörperchen beobachtet, die sich nach dem Absetzen zurückbildete. Die Zahl der Beobachteten ist sehr klein, und die Bedeutung für die Praxis ist unklar.

Aus Studien und Zulassungsunterlagen

Reaktionen an der Einstichstelle: In der Barth-Syndrom-Studie mit zwölf Teilnehmern berichteten zwölf von zwölf über lokale Reaktionen gegenüber acht von zwölf unter Placebo. Rötung zwölf gegen drei, Verhärtung und Juckreiz je acht gegen zwei, Schmerz neun gegen fünf.
Überempfindlichkeit: im Label als Warnung geführt, mit Verläufen von Hautausschlag über Ekzem bis zu schweren Reaktionen, Auftreten Minuten bis Monate nach der Gabe.
Vorübergehende Zunahme eosinophiler Granulozyten mit einem Höhepunkt etwa am Tag 90, im Verlauf rückläufig.
In der Phase-3-Studie mit 218 Teilnehmern wurde die Behandlung als gut verträglich beschrieben, die meisten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer.
In der Phase-2a-Studie bei akutem Herzinfarkt mit 300 Teilnehmern wurden keine Hinweise auf eine erhöhte Sterblichkeit oder schwere kardiale Ereignisse berichtet.
Die amerikanische Behörde erhob nach Herstellerangaben im Zulassungsverfahren keine klinischen Sicherheitsbedenken. Diese Angabe stammt vom Hersteller und wird hier als solche geführt.
In den Studien bei primärer mitochondrialer Myopathie und bei geografischer Atrophie wurden unter Verum mehr unerwünschte Ereignisse berichtet als unter Placebo. Ein Teil davon entfällt auf die Injektionen selbst, was den Vergleich zwischen den Gruppen mitverzerrt.
Zur langfristigen Verträglichkeit über Jahre gibt es nur die offene Verlängerung mit acht auswertbaren Teilnehmern. Für ein Arzneimittel, das täglich über Jahre gespritzt wird, ist das eine sehr schmale Grundlage.

Messgrößen, die eine Gefährdung früh zeigen würden

Diese Parameter werden in Studien erhoben, um Schäden zu erkennen. Die Liste ist keine Anleitung zur Selbstkontrolle, sondern zeigt, welche Signale die Fachwelt für relevant hält.

Injektionsstelle bei jeder Gabe beurteilen und dokumentieren, weil lokale Reaktionen die häufigste Nebenwirkung sind.
Blutbild mit Differenzialblutbild, weil in der kleinen Studie eine vorübergehende Veränderung der eosinophilen Granulozyten beschrieben wurde.
Nierenfunktion und abgeschätzte glomeruläre Filtrationsrate, weil die Exposition bei eingeschränkter Funktion deutlich ansteigt und im Label eine Dosisanpassung vorgesehen ist.
Knie-Extensor-Kraft mit derselben Messmethode wie in den Zulassungsstudien, weil genau dieser Parameter die Zulassung trägt und sein Verlauf über den Fortbestand der Zulassung entscheidet.
Sechs-Minuten-Gehstrecke und Beschwerdescore, weil der klinische Nutzen im zugelassenen Anwendungsgebiet formal noch nicht bestätigt ist.
Zeichen einer Überempfindlichkeitsreaktion bei und nach jeder Gabe, weil Reaktionen auch mit Verzögerung auftreten können.

09 keine Rechtsberatung

Rechtslage

Einordnung nach öffentlich zugänglichen Normen. Sie ersetzt keine anwaltliche Auskunft im Einzelfall.

Deutschland

32,33,34

Kein zugelassenes Arzneimittel in Deutschland. Die amerikanische Zulassung von 2025 begründet keine Verkehrsfähigkeit im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes.

§ 2 Abs. 1 AMG (Arzneimittelbegriff)
§ 21 Abs. 1 AMG (Zulassungspflicht)
§ 13 Abs. 1 AMG (Herstellungserlaubnis)
§ 73 AMG (Kennzeichnung und Packungsbeilage in deutscher Sprache)

Ein in einem anderen Staat zugelassenes Arzneimittel darf nicht ohne Weiteres in Deutschland abgegeben werden. Für Deutschland wäre eine eigene Zulassung oder ein anerkanntes Verfahren nötig. Ein Bezug im Ausland und eine Anwendung in Deutschland sind arzneimittelrechtlich nicht gedeckt. Für Elamipretide als Forschungsmaterial gilt zusätzlich, dass die Zweckbestimmung über die Arzneimitteleigenschaft entscheidet.

Europäische Union

27,28,35

Keine Zulassung in der EU. Zwei Ausweisungen als Arzneimittel für seltene Leiden liegen vor.

Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Leiden
Richtlinie 2001/83/EG Art. 6 (Zulassungspflicht)
EU/3/21/2430, Ausweisung für Barth-Syndrom
EU/3/22/2614, Ausweisung für myopathisches mitochondriales Depletionssyndrom

Eine Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden ist kein Zulassungsverfahren. Sie gewährt Anreize für die Entwicklung und schützt vor Konkurrenz, sie belegt aber keine Wirksamkeit. Ein Zulassungsantrag in der EU ist öffentlich nicht belegt.

USA

24,23,25,26

Zugelassen seit dem 19. September 2025 als Forzinity, Injektionslösung zur subkutanen Anwendung, für Barth-Syndrom bei Patienten ab 30 Kilogramm Körpergewicht. Beschleunigte Zulassung mit verpflichtender Bestätigungsstudie.

21 CFR 314.510 (beschleunigte Zulassung auf Basis eines Surrogatendpunkts)
21 CFR 314.110 (Antwortschreiben bei unvollständigem Antrag)
21 CFR 314.126 (Anforderungen an aussagekräftige und gut kontrollierte Studien)
FDA, Zulassungsmitteilung vom 19. September 2025
FDA, Produktinformation Forzinity (Label), Stand Dezember 2025

Das Label nennt als Grundlage der Zulassung ausdrücklich die Verbesserung der Knie-Extensor-Kraft als intermediären klinischen Endpunkt und stellt fest, dass die Zulassung vom Nachweis eines klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängt. Die randomisierte Phase der zugrunde liegenden Studie verfehlte beide primären Endpunkte, was im Label offen dargestellt wird. Für die primäre mitochondriale Myopathie wurde kein Zulassungsantrag eingereicht, und die Phase-3-Studie dort war negativ.

Sport und Anti-Doping

36

Auf der Verbotsliste der WADA über die Auffangkategorie S0, soweit keine Zulassung in der jeweiligen Rechtsordnung besteht.

WADA Prohibited List, Kategorie S0 „Non-Approved Substances“

S0 erfasst Stoffe ohne Zulassung als Arzneimittel, die in keiner anderen Kategorie stehen. Nach der amerikanischen Zulassung von 2025 ist die Einordnung länderabhängig zu prüfen. In Deutschland besteht keine Zulassung, weshalb für den Sport in Deutschland von einer erfassten Substanz auszugehen ist.

Gesamtübersicht zur Rechtslage in Deutschland, EU und weiteren Staaten

10

Kombinationen

Was in der Literatur zusammen genannt wird und was davon belegt ist.

Häufig zusammen untersucht oder genannt

SS-31 wird in Forschungsarbeiten mit anderen mitochondria-gerichteten Stoffen kombiniert, etwa mit Antioxidantien oder mit NAD+-Vorstufen. Die Begründung ist die unterschiedliche Angriffsrichtung: Cardiolipin-Stabilisierung hier, Substratverfügbarkeit dort. Eine kontrollierte Studie, die eine Kombination gegen die Einzelgaben prüft, existiert nicht.
In der Sport- und Longevity-Literatur wird SS-31 neben NAD+-Vorstufen und MOTS-c als Bestandteil mitochondrialer Programme genannt. Für keines dieser Programme gibt es eine Studie mit einem Funktionsendpunkt. Die Zulassung von SS-31 betrifft ausschließlich das Barth-Syndrom und ist kein Beleg für eine Kombinationswirkung.

Mögliche Wechselwirkungen

Wechselwirkungen mit Arzneimitteln sind im zugelassenen Label nicht als untersucht ausgewiesen. Bei eingeschränkter Nierenfunktion steigt die Exposition deutlich an, weshalb eine Dosisanpassung vorgesehen ist; gleichzeitig nierenschädigende Arzneimittel sind deshalb ein plausibles Risiko.
Theoretisch denkbar ist eine Wechselwirkung mit Stoffen, die den Elektronentransport beeinflussen, sowie mit Substanzen, die die innere Mitochondrienmembran schädigen. Systematische Untersuchungen fehlen.
Bei gleichzeitiger Gabe anderer, ebenfalls subkutan injizierter Stoffe addieren sich die lokalen Reaktionen an den Einstichstellen. Das ist keine pharmakologische Wechselwirkung, sondern ein Handhabungsproblem.

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Häufige Fehlannahmen

Aussagen, die im Umlauf sind, und was die Quellen dazu sagen.

„SS-31 ist nicht zugelassen und deshalb ein reines Forschungschemikalie.“

Das war bis 2025 richtig und ist überholt. Seit dem 19. September 2025 ist Elamipretide in den USA unter dem Namen Forzinity für das Barth-Syndrom zugelassen. Die Zulassung gilt aber nur dort und nur für dieses Anwendungsgebiet. In Deutschland und der EU besteht keine Zulassung.24,23

„Der Hersteller hat mehrere Zulassungsanträge gestellt und mehrere Ablehnungen erhalten.“

Belegt sind für das Barth-Syndrom genau ein abgelehnter Antrag von 2021, der aus formalen Gründen zurückgewiesen wurde, und ein Antrag, über den 2025 zunächst ablehnend entschieden und der dann nach erneuter Einreichung zugelassen wurde. Für die primäre mitochondriale Myopathie wurde nie ein Zulassungsantrag eingereicht, weil die Phase-3-Studie negativ ausfiel. Die verbreitete Erzählung von mehreren Ablehnungen trifft in dieser Form nicht zu.24,14

„Die Zulassung beweist, dass SS-31 bei mitochondrialen Erkrankungen wirkt.“

Das Label stellt den Sachverhalt selbst klar: Die randomisierte Phase der zugrunde liegenden Studie war bei beiden primären Endpunkten negativ, und die Zulassung beruht auf dem Verlauf der Knie-Extensor-Kraft im offenen Verlängerungsteil ohne Kontrollgruppe. Genau deshalb ist eine Bestätigungsstudie verpflichtend, und die Zulassung kann zurückgenommen werden.23,16

„Der Kraftanstieg über 168 Wochen ist die Wirkung.“

Ohne Kontrollgruppe lässt sich ein Verlauf über drei Jahre nicht von natürlicher Entwicklung, besserer Betreuung, Begleitmaßnahmen und Erwartung trennen. Ausgewertet wurden nach 168 Wochen acht Teilnehmer. Das ist ein Hinweis, kein Nachweis, und die Behörde behandelt es auch so.17,24

„Wenn es bei Barth-Syndrom hilft, hilft es auch gegen Altersbeschwerden und Sarkopenie.“

Die Datenlage widerspricht dem. Bei primärer mitochondrialer Myopathie mit 218 Teilnehmern war die Studie negativ, bei geografischer Atrophie negativ, bei akutem Herzinfarkt mit 300 Teilnehmern negativ, bei Leberscher Optikusneuropathie negativ. Bei älteren Erwachsenen verbesserte eine Einzeldosis einen biochemischen Parameter, nicht die Funktion.14,20,19,21,22

„Die Nachanalyse nach Genotyp zeigt, dass die Substanz doch wirkt.“

Die Nachanalyse betraf 59 Teilnehmer einer Untergruppe, die nach dem Scheitern der Studie gebildet wurde. Solche Analysen sind ein anerkannter Weg, um Hypothesen für weitere Studien zu bilden. Sie sind kein Ersatz für die vorab festgelegte Auswertung, und genau dieser Unterschied ist der Kern des Falls.15

„Bei einem zugelassenen Stoff kann man sich auf die Reinheit verlassen.“

Das gilt für das zugelassene Produkt aus der Apotheke. Unter dem Namen SS-31 wird weiterhin Forschungsmaterial verkauft. Für eine Anwendung am Menschen ist das arzneimittelrechtlich nicht gedeckt, und die Qualität einer solchen Charge ist nicht durch das Zulassungsverfahren geprüft.32,23

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Wissenslücken

Was fehlt. Wer forschen will, findet hier die offenen Fragen, die tatsächlich welche sind.

? Es fehlt die Halbwertszeit beim Menschen. Sie wird im zugelassenen Label nicht angegeben und ist in der Primärliteratur nicht veröffentlicht, obwohl das Arzneimittel zugelassen ist.
? Die Aufnahme in Mitochondrien ist am Menschen nie quantifiziert worden. Bekannt ist, wie viel Stoff im Blut ankommt, nicht wie viel an der inneren Mitochondrienmembran wirkt.
? Der klinische Nutzen der zugelassenen Anwendung ist formal unbestätigt. Die verpflichtende Bestätigungsstudie läuft seit 2026 und hat noch keine Ergebnisse.
? Das Gesamtergebnis der Phase-3-Studie zum mitochondrialen Depletionssyndrom mit 102 Teilnehmern ist nicht veröffentlicht. Das ist eine Lücke, die sich nicht durch Zitieren von Konferenzberichten schließen lässt.
? Für die abgeschlossene Herzinsuffizienzstudie mit 308 Teilnehmern wurden keine Ergebnisse in der Studienregistrierung hinterlegt.
? Die Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie war negativ, und es gibt keine zweite große Studie an derselben Population, die den Befund widerlegen würde. Eine unabhängige Replikation der Zulassungsgrundlage mit einem Funktionsendpunkt fehlt.
? Es gibt keine Studie an gesunden Menschen oder an Menschen ohne mitochondriale Grunderkrankung mit einem Funktionsendpunkt. Für eine Anwendung außerhalb der Zulassung ist die Grundlage damit vollständig offen.
? Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln sind nicht systematisch untersucht. Bei einem Stoff, der über die Niere ausgeschieden wird und dessen Exposition bei eingeschränkter Nierenfunktion stark ansteigt, ist das eine relevante Lücke.
? In der EU ist weder eine Zulassung noch ein laufendes Zulassungsverfahren öffentlich belegt. Patienten in Europa haben damit keinen regulären Zugang zu der seit 2025 in den USA zugelassenen Anwendung.

13 Verändert SS-31 die Stabilität von Modellmembranen, die Cardiolipin enthalten, im Vergleich zu Membranen ohne Cardiolipin?

Selbst ansetzen: ein Experiment ohne Arzneimittel

Cardiolipin-Bindung indirekt sichtbar machen

Verändert SS-31 die Stabilität von Modellmembranen, die Cardiolipin enthalten, im Vergleich zu Membranen ohne Cardiolipin?

Material

· Künstliche Liposomen mit definierter Zusammensetzung, einmal mit und einmal ohne Cardiolipin
· Ein Farbstoff, der auf Membranordnung oder auf Durchlässigkeit reagiert, mit passendem Fluoreszenz- oder Absorptionsmessplatz
· SS-31 als Prüfsubstanz und ein Vergleichspeptid anderer Sequenz
· Puffer mit dokumentiertem pH-Wert, temperierbare Messküvette

Auswertung

Konzentrationsabhängige Änderung des Messsignals in Cardiolipin-haltigen gegenüber Cardiolipin-freien Liposomen, mit Streuung über die Präparationen.

Ablauf

1. Liposomen beider Zusammensetzungen mit gleicher Methode herstellen und die Größenverteilung dokumentieren.
2. Farbstoff zugeben und die Ausgangsmessung bei definierter Temperatur aufzeichnen.
3. SS-31 in abgestuften Konzentrationen zugeben und die Messung über mindestens 30 Minuten verfolgen.
4. Den Ansatz mit Cardiolipin und den Ansatz ohne Cardiolipin bei gleicher Peptidkonzentration vergleichen.
5. Als Kontrolle dasselbe Experiment mit dem Peptid anderer Sequenz wiederholen.
6. Mindestens drei unabhängige Liposomenpräparationen messen.

Grenzen: Künstliche Liposomen sind keine Mitochondrien. Sie haben keine Atmungskette, keine Proteine und keinen Stoffwechsel. Der Versuch kann zeigen, dass ein Peptid eine bestimmte Membranzusammensetzung bevorzugt, und damit ein Bindungsmodell stützen. Er kann nicht zeigen, dass eine Zellfunktion verbessert wird, und erst recht nicht, dass ein Mensch davon profitiert. Genau diese Kette von Schlüssen ist bei SS-31 an der Phase-3-Studie gescheitert, und der Versuch ist deshalb vor allem als Übung darin nützlich, wie weit ein Mechanismusbefund trägt.

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Vergleich mit verwandten Stoffen

Direkter Nebeneinander-Vergleich der belegbaren Merkmale. Leere Felder bedeuten: in der Literatur nicht gefunden.

Merkmal	SS-31 (Elamipretide)	Epithalon	Glutathion (GSH)	MOTS-c	NAD+
Klasse	Synthetisches Tetrapeptid, aufgebaut aus ungewöhnlichen Aminosäuren, mitochondria-gerichtet und zellgängig	Synthetisches Tetrapeptid aus vier Aminosäuren, keine körpereigene Substanz und kein Hormon	Tripeptid aus Glutaminsäure, Cystein und Glycin, verbunden über eine ungewöhnliche Bindung zwischen der Seitenkette der Glutaminsäure und dem Cystein	Mitochondrial kodiertes Peptid, entsteht aus einer kurzen Leseraster-Sequenz der 12S ribosomalen RNA im mitochondrialen Erbgut	Dinukleotid aus Adenosinmonophosphat und Nicotinamidmononukleotid, verbunden über zwei Phosphatgruppen. Ausdrücklich kein Peptid: keine Aminosäurekette, keine Peptidbindung.
Zielstruktur	Cardiolipin an der inneren Mitochondrienmembran, Cytochrom-c-Cardiolipin-Komplex, Reaktive Sauerstoffspezies, Lipiddoppelschichten und Oberflächenladung, Aufnahme von ADP über den Adeninnukleotid-Translokator, Zytoskelett und Kardiomyozytenstruktur	Telomerase (hTERT), Alternative Telomerverlängerung (ALT), Zellteilungslimit (Hayflick-Grenze), Pinealfunktion und Melatoninrhythmus, Immunologische Parameter, Antioxidative Kapazität, Sequenzspezifische DNA-Bindung im Zellkern	Glutathion-Peroxidase, Glutathion-S-Transferasen, γ-Glutamyl-Zyklus und γ-Glutamyltransferase, Rückkopplung der eigenen Synthese, Glycin als begrenzender Baustein, Redoxstatus als Marker	AMPK, Folat-Methionin-Zyklus und Purin-Neusynthese, Zellkern (nukleäre Translokation), Fettgewebe und Skelettmuskel, Myostatin-Signalweg, Entzündung (NF-κB)	Redoxreaktionen der Energiegewinnung, Sirtuine (SIRT1 bis SIRT7), PARP-Enzyme bei DNA-Schaden, CD38, NAD+-Glykohydrolase, Extrazelluläres NAD+ als Signalstoff
Halbwertszeit	Im zugelassenen Label wird keine Halbwertszeit angegeben. Das ist bemerkenswert für ein zugelassenes Arzneimittel und eine echte Wissenslücke. Indirekte Anhaltspunkte: Nach einer vierstündigen Infusion war der Stoff 24 Stunden später nicht mehr nachweisbar, und in einer Studie an älteren Erwachsenen war der Effekt auf die ATP-Bildung am Tag 7 nicht mehr vorhanden.	Nicht veröffentlicht. Es existiert keine Pharmakokinetikstudie zu Epithalon, weder am Tier noch am Menschen. Das ist eine der größten Lücken des ganzen Beitrags.	Für Glutathion im Blut gibt es keine belastbare Halbwertszeitangabe. Das ist für einen Stoff dieser Bekanntheit bemerkenswert, erklärt sich aber daraus, dass er nicht als Arzneimittel zugelassen ist und keine Zulassungsstudien existieren.	Unbekannt. Es existiert keine veröffentlichte Halbwertszeit, weder am Tier noch am Menschen. Die amerikanische Behörde hat bei der Prüfung ausdrücklich festgestellt, dass weder Daten zur Pharmakokinetik eingereicht noch entsprechende Studien in der Literatur gefunden wurden.	Keine belastbare Halbwertszeit für den Menschen. In der einzigen kontrollierten Infusionsstudie blieb das Plasma-NAD+ bei 3 µmol/min über sechs Stunden in den ersten zwei Stunden unverändert; danach stiegen Abbauprodukte an. Die Autoren schließen daraus, dass NAD+ bei dieser Rate mindestens zwei Stunden lang rasch und vollständig aus dem Plasma entfernt wird.
Untersuchte Wege	subkutan, intravenös	in vitro, sublingual, intraperitoneal	oral, intravenös	subkutan, intraperitoneal, in vitro	intravenös, oral
Zulassung	Deutschland: Kein zugelassenes Arzneimittel in Deutschland. Die amerikanische Zulassung von 2025 begründet keine Verkehrsfähigkeit im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes. · Europäische Union: Keine Zulassung in der EU. Zwei Ausweisungen als Arzneimittel für seltene Leiden liegen vor.	Deutschland: Kein zugelassenes Arzneimittel. Eine zur Anwendung am Menschen bestimmte Zubereitung unterliegt dem Arzneimittelrecht und darf ohne Zulassung nicht in den Verkehr gebracht werden. · Deutschland, Bezug zu Nahrungsergänzungsmitteln: Epithalon ist als Inhaltsstoff eines Nahrungsergänzungsmittels nicht verkehrsfähig, sobald ein Produkt zur Anwendung am Menschen bestimmt ist.	Deutschland: Kein zugelassenes Fertigarzneimittel. Als orales Erzeugnis wird Glutathion als Nahrungsergänzungsmittel verkauft. Sobald es intravenös zu Gesundheitszwecken gegeben wird, ist es Arzneimittel und damit zulassungspflichtig oder eine apothekenpflichtige Rezeptur. · Europäische Union: Kein zugelassenes Arzneimittel. Glutathion selbst ist im Katalog der neuartigen Lebensmittel nicht als nicht neuartig festgestellt. Für S-Acetylglutathion liegt eine behördliche Sicherheitsbewertung als neuartiges Lebensmittel vor.	Deutschland: Kein zugelassenes Arzneimittel. Ein zur Anwendung am Menschen bestimmtes Produkt unterliegt dem Arzneimittelrecht und darf ohne Zulassung nicht in den Verkehr gebracht werden. · Europäische Union: Kein zugelassenes Arzneimittel in der EU. Es existiert kein Zulassungsverfahren und keine Monographie in einem europäischen Arzneibuch.	Deutschland: Kein zugelassenes Arzneimittel. Eine zur Anwendung am Menschen bestimmte NAD+-Lösung unterliegt dem Arzneimittelrecht und darf ohne Zulassung nicht in den Verkehr gebracht werden. Das BfArM hat 2026 Infusionsangebote im Wellnessbereich ausdrücklich als nicht zugelassen bezeichnet. · Europäische Union: Kein zugelassenes Arzneimittel. Nicotinamid-Ribosidchlorid und Nicotinamid-Mononukleotid sind als neuartige Lebensmittel bewertet. NAD+ und NADH gelten nach dem Novel-Food-Katalog nur in Nahrungsergänzungsmitteln als nicht neuartig.
Evidenz	B — am Menschen untersucht	C — überwiegend Tiermodelle	C — überwiegend Tiermodelle	C — überwiegend Tiermodelle	C — überwiegend Tiermodelle
Humanstudien	11 dokumentiert	7 dokumentiert	15 dokumentiert	6 dokumentiert	10 dokumentiert
Deutschland	Kein zugelassenes Arzneimittel in Deutschland. Die amerikanische Zulassung von 2025 begründet keine Verkehrsfähigkeit im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes.	Kein zugelassenes Arzneimittel. Eine zur Anwendung am Menschen bestimmte Zubereitung unterliegt dem Arzneimittelrecht und darf ohne Zulassung nicht in den Verkehr gebracht werden.	Kein zugelassenes Fertigarzneimittel. Als orales Erzeugnis wird Glutathion als Nahrungsergänzungsmittel verkauft. Sobald es intravenös zu Gesundheitszwecken gegeben wird, ist es Arzneimittel und damit zulassungspflichtig oder eine apothekenpflichtige Rezeptur.	Kein zugelassenes Arzneimittel. Ein zur Anwendung am Menschen bestimmtes Produkt unterliegt dem Arzneimittelrecht und darf ohne Zulassung nicht in den Verkehr gebracht werden.	Kein zugelassenes Arzneimittel. Eine zur Anwendung am Menschen bestimmte NAD+-Lösung unterliegt dem Arzneimittelrecht und darf ohne Zulassung nicht in den Verkehr gebracht werden. Das BfArM hat 2026 Infusionsangebote im Wellnessbereich ausdrücklich als nicht zugelassen bezeichnet.

Ausführlicher Vergleich mit Diagrammen

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Kernaussagen

▪ SS-31 ist ein Tetrapeptid, das Cardiolipin an der inneren Mitochondrienmembran bindet und dort den Elektronentransport stabilisiert. Der Mechanismus ist gut beschrieben.
▪ Die Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie mit 218 Teilnehmern verfehlte beide primären Endpunkte, und die Autoren bewerten sie selbst als Beleg gegen eine Wirkung.
▪ In den USA ist Elamipretide seit September 2025 für das Barth-Syndrom beschleunigt zugelassen, auf Basis der Knie-Extensor-Kraft aus der offenen Verlängerungsphase mit acht auswertbaren Teilnehmern.
▪ Die zugrunde liegende randomisierte Studie bei Barth-Syndrom verfehlte ebenfalls beide primären Endpunkte. Das steht im zugelassenen Label.
▪ Eine Bestätigungsstudie ist verpflichtend und läuft seit 2026. Bis zu ihrem Ergebnis ist der klinische Nutzen der zugelassenen Anwendung formal nicht bestätigt.
▪ Weitere randomisierte Studien fielen negativ aus: geografische Atrophie mit 176 Teilnehmern, akuter Herzinfarkt mit 300 Teilnehmern, Lebersche Optikusneuropathie.
▪ In Deutschland und der EU besteht keine Zulassung. Zwei Ausweisungen als Arzneimittel für seltene Leiden sind kein Zulassungsverfahren.
▪ Das Label nennt keine Halbwertszeit. Bei einem zugelassenen Arzneimittel ist das eine bemerkenswerte Lücke.
▪ Die häufigste Nebenwirkung sind Reaktionen an der Einstichstelle. Zusätzlich besteht eine Warnung zu Überempfindlichkeitsreaktionen, und die Lösung ist wegen Benzylalkohol bei Neugeborenen kontraindiziert.

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Quellen

Alle Belege dieses Beitrags, mit Einordnung, was sie zeigen und wo ihre Grenzen liegen.

[1] Cell-permeable peptide antioxidants targeted to inner mitochondrial membrane inhibit mitochondrial swelling, oxidative cell death, and reperfusion injury

Zhao K, Zhao GM, Wu D, Soong Y, Birk AV, Schiller PW, Szeto HH. Journal of Biological Chemistry , 2004 · doi:10.1074/jbc.M402999200 · PMID 15178689

In vitro

Ursprungsarbeit der Peptidklasse. Vergleicht SS-31 mit SS-20 und zeigt, dass die Dimethyltyrosin-Gruppe für die Radikalfängerwirkung verantwortlich ist. Isolierte Mitochondrien und Zellkultur.
[2] The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin

Birk AV, Liu S, Soong Y, et al.. Journal of the American Society of Nephrology , 2013 · doi:10.1681/ASN.2012121216 · PMID 23813215

In vitro

Zentrale mechanistische Arbeit zur Cardiolipin-Bindung. Arbeit an isolierten Mitochondrien aus der Entwicklergruppe.
[3] Targeting mitochondrial cardiolipin and the cytochrome c/cardiolipin complex to promote electron transport and optimize mitochondrial ATP synthesis

Birk AV, Chao WM, Bracken C, Warren JD, Szeto HH. British Journal of Pharmacology , 2014 · doi:10.1111/bph.12468 · PMID 24134698

In vitro

Beschreibt den Angriffspunkt am Komplex aus Cytochrom c und Cardiolipin und den Effekt auf die ATP-Bildung. Entwicklergruppe, isolierte Systeme.
[4] The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action

Mitchell W, Ng EA, Tamucci JD, et al.. Journal of Biological Chemistry , 2020 · doi:10.1074/jbc.RA119.012094 · PMID 32273339

In vitro

Unabhängige Arbeitsgruppe. Zeigt, dass SS-31 sich an Lipiddoppelschichten anlagert und die Oberflächenladung verändert. Erweitert das Bild über eine reine Cardiolipin-Bindung hinaus.
[5] Structure-activity relationships of mitochondria-targeted tetrapeptide pharmacological compounds

Mitchell W, Tamucci JD, Ng EA, et al.. eLife , 2022 · doi:10.7554/eLife.75531 · PMID 35913044

In vitro

Struktur-Wirkungs-Analyse, die zeigt, welche Bausteine des Peptids für welche Wirkung nötig sind. Nützlich, um die Klasse nicht mit einer einzigen Substanz gleichzusetzen.
[6] The mitochondrially targeted peptide elamipretide (SS-31) improves ADP sensitivity in aged mitochondria by increasing uptake through the adenine nucleotide translocator (ANT)

Pharaoh G, Kamat V, Kannan S, et al.. GeroScience , 2023 · doi:10.1007/s11357-023-00861-y · PMID 37462785

Präklinisch (Tier)

Erklärt einen Teil der Wirkung über die ADP-Aufnahme statt über die Komplexaktivität. Arbeit an isolierten Mitochondrien gealterter Tiere.
[7] Mitochondrial-targeted peptide rapidly improves mitochondrial energetics and skeletal muscle performance in aged mice

Siegel MP, Kruse SE, Percival JM, et al.. Aging Cell , 2013 · doi:10.1111/acel.12102 · PMID 23692570

Präklinisch (Tier)

Akute Gabe an gealterte Mäuse mit Verbesserung der mitochondrialen Energiebereitstellung und der Laufleistung. Unabhängige akademische Gruppe, Tiermodell mit Surrogatendpunkten.
[8] Improving mitochondrial function with SS-31 reverses age-related redox stress and improves exercise tolerance in aged mice

Campbell MD, Duan J, Samuelson AT, et al.. Free Radical Biology and Medicine , 2019 · doi:10.1016/j.freeradbiomed.2018.12.031 · PMID 30597195

Präklinisch (Tier)

Zweite unabhängige Arbeit im selben Modell, mit Redoxstress und Belastungstoleranz als Endpunkten. Der am häufigsten zitierte Beleg für eine Wirkung auf die Muskelalterung, ausschließlich an Mäusen.
[9] Potent mitochondria-targeted peptides reduce myocardial infarction in rats

Cho J, Won K, Wu D, et al.. Coronary Artery Disease , 2007 · doi:10.1097/01.mca.0000236285.71683.b6 · PMID 17429296

Präklinisch (Tier)

Infarktmodell an der Ratte. SS-31 verringerte die Infarktgröße stärker als das Vergleichspeptid SS-20 und die Kontrolle. Entwicklergruppe.
[10] Chronic Therapy With Elamipretide (MTP-131), a Novel Mitochondria-Targeting Peptide, Improves Left Ventricular and Mitochondrial Function in Dogs With Advanced Heart Failure

Sabbah HN, Gupta RC, Kohli S, et al.. Circulation: Heart Failure , 2016 · doi:10.1161/CIRCHEARTFAILURE.115.002206 · PMID 26839394

Präklinisch (Tier)

Hundemodell mit mikroembolischer Herzinsuffizienz, drei Monate Behandlung. Verbesserte Pumpfunktion und Marker. Das aussagekräftigste Tiermodell zur Herzinsuffizienz für diesen Stoff.
[11] Effects of elamipretide on skeletal muscle in dogs with experimentally induced heart failure

Sabbah HN, Gupta RC, Singh-Gupta V, et al.. ESC Heart Failure , 2019 · doi:10.1002/ehf2.12408 · PMID 30688415

Präklinisch (Tier)

Gleiches Modell mit Skelettmuskel als Zielgewebe. Relevant für die Frage, ob die Muskelwirkungen am Herzen hängen oder eigenständig sind.
[12] Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy

Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al.. Neurology , 2018 · doi:10.1212/WNL.0000000000005255 · PMID 29500292

Randomisierte Studie

Randomisierte Dosissteigerungsstudie mit 36 Erwachsenen, intravenöse Gabe. Positive Tendenz auf die Gehstrecke mit nachträglich angepasster Auswertung. Zu klein für einen Wirksamkeitsbeleg, diente als Grundlage der Phase-3-Studie.
[13] A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy

Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al.. Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle , 2020 · doi:10.1002/jcsm.12559 · PMID 32096613

Randomisierte Studie

Randomisierter Crossover mit 30 Erwachsenen. Die Gehstrecke verbesserte sich um 19,8 Meter, das Konfidenzintervall reichte von minus 2,8 bis plus 42,5. Der primäre Endpunkt wurde formal verfehlt.
[14] Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial

Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al.. Neurology , 2023 · doi:10.1212/WNL.0000000000207402 · PMID 37268435

Randomisierte Studie

Der wichtigste Datensatz zu diesem Stoff: randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, 218 Teilnehmer, 24 Wochen, 40 mg täglich subkutan. Beide primären Endpunkte verfehlt, gastrointestinal gute Verträglichkeit. Die Autoren klassifizieren das Ergebnis selbst als Klasse-I-Beleg gegen eine Wirkung auf Gehstrecke und Ermüdung.
[15] Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial

Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al.. Orphanet Journal of Rare Diseases , 2024 · doi:10.1186/s13023-024-03421-5 · PMID 39574155

Randomisierte Studie

Nachträglich gebildete Untergruppe mit 59 Teilnehmern, in der sich die Gehstrecke um etwa 25 Meter verbesserte. Hypothesengenerierend, kein Wirksamkeitsbeleg. Wird in der Diskussion häufig überbewertet.
[16] A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism

Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al.. Genetics in Medicine , 2021 · doi:10.1038/s41436-020-01006-8 · PMID 33077895

Randomisierte Studie

Zwölf Patienten, sechs Monate Behandlung. Im randomisierten Crossover-Teil war der Stoff Placebo nicht überlegen. Diese Studie liegt der späteren Zulassung zugrunde, obwohl ihr randomisierter Teil negativ war.
[17] Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER

Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al.. Genetics in Medicine , 2024 · doi:10.1016/j.gim.2024.101138 · PMID 38602181

Sonstiges

Offene, einarmige Verlängerung über 168 Wochen mit acht auswertbaren Teilnehmern. Grundlage der beschleunigten Zulassung. Ohne Kontrollgruppe nicht als Wirksamkeitsnachweis geeignet, was die Behörde durch die Auflage einer Bestätigungsstudie anerkennt.
[18] Natural history comparison study to assess the efficacy of elamipretide in patients with Barth syndrome

Hornby B, Thompson WR, Manuel R, et al.. Orphanet Journal of Rare Diseases , 2022 · doi:10.1186/s13023-022-02469-5 · PMID 36056411

Sonstiges

Vergleich mit historischen Verlaufsdaten, um den fehlenden Kontrollarm zu ersetzen. Solche Vergleiche sind für Störfaktoren anfällig und wurden von der Behörde nicht als ausreichend akzeptiert.
[19] EMBRACE STEMI study: a Phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention

Gibson CM, Giugliano RP, Kloner RA, et al.. European Heart Journal , 2016 · doi:10.1093/eurheartj/ehv597 · PMID 26586786

Randomisierte Studie

Randomisierte Studie mit 300 Patienten. Kein Unterschied bei der Freisetzung des Herzschadensmarkers. Ein negatives Ergebnis an einem kardialen Endpunkt bei ausreichender Fallzahl.
[20] ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone Preservation

Ehlers JP, Yeh S, Cakir B, et al.. Ophthalmology Science , 2025 · doi:10.1016/j.xops.2024.100628 · PMID 39605874

Randomisierte Studie

Randomisierte Studie mit 176 Teilnehmern. Sehschärfe und Fläche der Atrophie als primäre Endpunkte verfehlt. Ein Strukturparameter verbesserte sich, was für weitere Studien spricht, aber keinen Nutzen belegt.
[21] Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial

Karanjia R, Sadun AA, Chen MY, et al.. Ophthalmology , 2024 · doi:10.1016/j.ophtha.2023.10.033 · PMID 37923251

Randomisierte Studie

Randomisierte Studie mit zwölf Teilnehmern, augentropfenbasierte Zubereitung. Sehschärfe als primärer Endpunkt verfehlt. Für diese Anwendung existiert kein Zulassungsverfahren.
[22] In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial

Roshanravan B, Liu SZ, Ali AS, et al.. PLOS ONE , 2021 · doi:10.1371/journal.pone.0253849 · PMID 34264994

Randomisierte Studie

Randomisierte Studie mit 39 älteren Erwachsenen. Die ATP-Bildung im Muskel verbesserte sich messbar, die Ermüdungsresistenz nicht. Nach sieben Tagen war kein Effekt mehr nachweisbar.
[23] FORZINITY (elamipretide) Injektionslösung: Produktinformation (Label), SPL-ID 146bf34c-76f2-48db-ac07-fb29cce2cd75

Stealth BioTherapeutics Inc.. U.S. Food and Drug Administration, zugelassene Produktinformation, Stand 10. Dezember 2025 , 2025

Behörde / Norm

Das entscheidende Dokument des Beitrags. Es nennt die beschleunigte Zulassung, den Surrogatendpunkt Knie-Extensor-Kraft, die Verpflichtung zur Bestätigungsstudie und stellt offen fest, dass die randomisierte Studie bei beiden primären Endpunkten nicht überlegen war. Enthält außerdem die vollständige Pharmakokinetik ohne Halbwertszeit sowie die Warnung zu Benzylalkohol und zu Überempfindlichkeitsreaktionen.
[24] FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome

U.S. Food and Drug Administration, Pressemitteilung vom 19. September 2025 , 2025

Behörde / Norm

Behördliche Zulassungsmitteilung. Nennt die beschleunigte Zulassung, die Grundlage über die Knie-Extensor-Kraft als Maß, das einen Nutzen wahrscheinlich vorhersagt, die verpflichtende Bestätigungsstudie und die häufigsten Nebenwirkungen an der Einstichstelle.
[25] 21 CFR 314.510: Approval based on a surrogate endpoint or on an effect on a clinical endpoint other than survival or irreversible morbidity

Electronic Code of Federal Regulations , 2026

Behörde / Norm

Rechtsgrundlage der beschleunigten Zulassung. Erklärt, warum eine Bestätigungsstudie verpflichtend ist und die Zulassung widerrufen werden kann.
[26] 21 CFR 314.126: Adequate and well-controlled studies

Electronic Code of Federal Regulations , 2026

Behörde / Norm

Definiert, was als aussagekräftige und gut kontrollierte Studie gilt. Der Grund, warum eine offene Verlängerungsphase keinen Wirksamkeitsnachweis tragen kann und warum die Behörde 2021 einen Antrag zurückwies.
[27] EU/3/21/2430: Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden, Barth-Syndrom

Europäische Kommission, Register der Ausweisungen für seltene Leiden , 2021

Behörde / Norm

Ausweisung vom 20. Mai 2021. Eine Ausweisung ist kein Zulassungsverfahren und belegt keine Wirksamkeit.
[28] EU/3/22/2614: Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden, myopathisches mitochondriales Depletionssyndrom

Europäische Kommission, Beschluss C(2022) 3326 final , 2022

Behörde / Norm

Ausweisung vom 16. Mai 2022 für eine weitere mitochondriale Erkrankung. Belegt Entwicklungsabsicht, nicht Zulassung.
[29] NCT02914665: PROGRESS-HF, Elamipretide bei Herzinsuffizienz

ClinicalTrials.gov, Studienregistrierung , 2017

Datenbank

Abgeschlossene Studie mit 308 Teilnehmern, ohne veröffentlichte Ergebnisse in der Registrierung. Ein abgeschlossenes Programm ohne Ergebnisveröffentlichung ist selbst ein Befund.
[30] NCT05162768: nuPOWER, Elamipretide bei myopathischem mitochondrialem Depletionssyndrom

ClinicalTrials.gov, Studienregistrierung , 2024

Datenbank

Phase-3-Studie mit 102 tatsächlich eingeschlossenen Teilnehmern, abgeschlossen im Dezember 2024, ohne veröffentlichte Ergebnisse. Das Gesamtergebnis ist unbekannt.
[31] NCT07531251: Bestätigungsstudie zu Forzinity bei Barth-Syndrom

ClinicalTrials.gov, Studienregistrierung , 2026

Datenbank

Randomisierte, doppelblinde Phase-3b/4-Studie über 72 Wochen mit geplant 48 Teilnehmern. Sie ist die von der Behörde verlangte Bedingung der beschleunigten Zulassung. Ohne ihr Ergebnis steht der klinische Nutzen formal nicht fest.
[32] § 2 Arzneimittelgesetz: Arzneimittelbegriff

Bundesministerium der Justiz, gesetze-im-internet.de , 2026

Behörde / Norm

Definiert den Arzneimittelbegriff. Die Zweckbestimmung ist Teil der Definition.
[33] § 21 Arzneimittelgesetz: Zulassungspflicht

Bundesministerium der Justiz, gesetze-im-internet.de , 2026

Behörde / Norm

Zulassungspflicht für Arzneimittel, die im Geltungsbereich des Gesetzes in den Verkehr gebracht werden. Eine ausländische Zulassung genügt nicht.
[34] § 13 Arzneimittelgesetz: Herstellung von Arzneimitteln

Bundesministerium der Justiz, gesetze-im-internet.de , 2026

Behörde / Norm

Knüpft die Herstellung von Arzneimitteln zum Zweck der Abgabe an eine Erlaubnis.
[35] Richtlinie 2001/83/EG zur Schaffung eines Gemeinschaftskodexes für Humanarzneimittel

EUR-Lex , 2001

Behörde / Norm

Art. 1 Nr. 2 definiert das Arzneimittel, Art. 6 macht das Inverkehrbringen von der Zulassung abhängig.
[36] WADA Prohibited List, Kategorie S0: Non-Approved Substances

World Anti-Doping Agency , 2026

Behörde / Norm

S0 erfasst nicht zugelassene Substanzen. Nach der amerikanischen Zulassung ist die Einordnung länderabhängig, und für Deutschland besteht keine Zulassung.

Der Redaktionsstand dieses Beitrags ist der 14. September 2026. Quellen werden regelmäßig gegen die Register geprüft (PubMed, Crossref).